Anthropicは9月23日、AIのClaudeが、遺伝子編集技術CRISPRを思わせる反復配列を備えた新しい酵素系「ART」を発見したと発表した。既知の酵素の近傍に、研究者がこれまで記載していなかったDNA配列と別の遺伝子があることを見いだし、それらを一つの仕組みとして捉え直した成果だ。実験では、その反復配列から複数の短いRNAが作られることも確認された。CRISPRに匹敵する技術へ発展するかはまだ分からないが、公開された技術報告には、期待の根拠とともに、同じ探索をさらに10回行っても再発見できなかったという重要な結果も記されている。

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既知の酵素の隣に見落とされていた仕組み

ARTの中心にあるのは、RNAを鋳型にDNAを合成する酵素の一種、逆転写酵素（RT）である。AnthropicのPeter H. Yoon氏らによるプレプリント「Autonomous AI agents discover reverse transcriptases with tandem repeat arrays」は、大きなゲノムを持つジャンボファージで見つかったRTと、その周辺の構造を報告している。ファージは細菌に感染するウイルスだ。研究は査読前の段階にある。

このRT自体は、過去の研究ですでに知られていた。Claudeが新たに見いだしたのは、その隣に長いDNAの反復配列があり、さらにパートナーとみられるタンパク質をコードする遺伝子も存在していたことだ。Anthropicは、この組み合わせをarray-associated reverse transcriptases、略してARTと名付けた。AIが新しい酵素を設計したのではなく、自然界から得られた既存データの中に埋もれていた仕組みを発見したのである。

発見に至る過程も興味深い。Claudeには当初、RTと未知のパートナー遺伝子の組み合わせを探す課題が与えられていた。ある候補について隣接遺伝子との関係を検討したものの、専用のパートナーではないと判断した。それでも、そのRTにはさらに調べる価値があるとして分析を続け、近縁RTの上流にあるDNA配列を直接調べた。そこで、類似した配列が繰り返し現れていることに気づいたという。

当初の仮説を退けても、調査そのものは打ち切らなかった。タンパク質を作る遺伝子を探す過程で、タンパク質をコードしない領域に見られる規則性へ目を向けた点に、この発見の特徴がある。研究者があらかじめ設定した特徴に基づいて候補を絞る手法では、条件から外れた異常を見落としやすい。今回はエージェントが途中で追う問いを切り替え、反復配列の数や特徴を調べ、既知の系や文献と照合したうえで人間の研究者に報告した。

ARTはCRISPRと何が似ているのか

ARTでは、よく似た短い配列の間に、それぞれ異なる配列が挟まっている。CRISPRにも、反復配列と、その間に挟まれた異なる配列である「スペーサー」が並んでいる。この構造上の類似が、今回の発見が注目される理由の一つだ。

CRISPR-Cas9の場合、RNAが標的となるDNAの位置を指定し、Cas9がそのDNAを切断する。ノーベル財団が解説する2012年の重要な成果は、研究者がRNAの配列を変えることで、狙った場所のDNAを切断できると示したことだった。反復配列から始まった研究が、標的を自在に指定できる技術へとつながったのである。

ARTにも、単なる構造上の類似を超えた手掛かりがある。研究チームは、ブドウ球菌の仲間に感染するファージSA1の公開RNAデータを解析し、ARTの反復配列が活発にRNAへ転写されていることを見いだした。感染15分後には、反復配列由来のRNAがファージ由来RNAの最大8%を占めていた。これは宿主細胞内のRNA全体に占める割合ではない。

さらに、SA1のARTを大腸菌内で発現させた実験でも、反復配列から複数の短いRNAが個別に生じることが確認された。つまり、特徴的なDNA配列を発見した段階から、それが実際に複数のRNAを生み出すことを実験で確かめる段階までは進んでいる。

ARTでは反復配列と短いRNAの存在が確認されているが、CRISPR-Cas9のようにRNAが標的を指定してDNAを切断する機能はまだ実証されていない。 両者を比較する際には、構造上の類似と、実験で確認された機能を分けて考える必要がある。

比較する点 CRISPR-Cas9 今回のART
配列の特徴 反復配列と異なるスペーサーが並ぶ 反復配列と異なる配列が並ぶが、長さや保存のされ方はCRISPRと異なる
RNAについて分かったこと 標的DNAの位置を指定するRNAとして働く 反復配列から複数の短いRNAが生じる
酵素との関係 RNAによる標的指定とCas9による切断が実証されている RTに活性があるか、短いRNAがその基質となるかは未実証
技術としての到達点 RNAを変えることで狙ったDNAを切断する手法が確立している 生物学的な機能を解明している段階

比較はAnthropicの技術報告6〜8、13ページと、ノーベル財団のCRISPR-Cas9の解説に基づく。2026年9月時点のART研究と、すでに機能が確立しているCRISPR-Cas9について、それぞれ得られている証拠を並べたものであり、性能を同じ条件で測定した比較ではない。

一つの酵素系に複数の異なるRNAを供給できるのであれば、RNAの違いによって酵素の働きが変化する可能性がある。研究チームが追っているのは、そうした仮説だ。ただし論文では、ARTのRTが酵素として活性を持つことも、RTとパートナーとなるタンパク質が相互作用することも、まだ示されていないと明記されている。ARTの近傍にはCas遺伝子も見つかっていない。CRISPRに似た配列構造を持つからといって、DNAを切断する機能まで備えていると推定することはできない。

「CRISPR級」の技術になる可能性を科学的に評価するうえで、次の重要な節目は、CRISPRとの類似点をさらに探すことではない。RNAの配列を変えるとARTの働きがどう変化するのかを実験で示すことだ。標的や反応を制御できると分かれば、初めて技術としての可能性を具体的に議論できるようになる。

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21.5時間の探索と、人間が担った実験

探索に使われたモデルはClaude Mythos 5だった。技術報告によると、約19億のタンパク質クラスターを対象に探索し、約20万のRTクラスターを抽出した。全体では119のタスクにわたり、計949回のエージェントセッションを実行した。計算探索に要した時間は21.5時間で、最終的に19件の報告がまとめられた。

ここでいう「949」は、同時に働いた研究者やロボットの数ではない。実際に探索を進める役割に加え、計画や結果を点検する役割、共有記録を整理する役割など、さまざまなエージェントセッションを合計した数字だ。また、21.5時間というのは計算による探索にかかった時間であり、実験や論文作成までを含めて21.5時間で完了したという意味ではない。

候補の数が、そのまま発見の数になるわけでもない。RTのパートナー候補として詳しく調べた17のタンパク質ファミリーのうち、新たな関連性が確認されたのは3つだった。残る14については、遺伝子の注釈ミスや既知の系、単に近くに存在しているだけの遺伝子などと判断され、除外または保留となった。

この絞り込みを見ると、研究支援AIの価値を「どれだけ多くの仮説を生み出したか」だけで測ることの危うさが分かる。実験へ進める価値のある候補を残すには、自ら立てた説明を疑い、既存の知識と照らし合わせながら候補を捨てていく工程が欠かせない。ARTは、その過程から生まれた成果だった。

Anthropicは、ベイエリアに今回設置した分子生物学研究所では、すべての実験作業を人間の科学者が行うと説明している。Claudeが配列を探索して候補を報告し、研究者が内容を検討したうえで実験に進む。AIによる探索の自律性と、研究プロセス全体の無人化は分けて考える必要がある。

追加の10回では再発見できなかった――そこから見える課題

技術報告には、同じ課題とエージェント実行システムを使ってさらに10回探索したところ、どの回でもARTの反復配列を発見できなかったと記されている。広い範囲の探索を終えたほぼすべての回で、ARTを含む領域そのものは候補として拾い上げられていた。うち2回では、その系統をさらに詳しく追っている。それでもRTの上流にあるDNA配列を調べなかったため、ARTの発見には至らなかった。

研究チームは、その理由として、探索範囲が非常に広いことと、エージェントが毎回まったく同じ行動を取るわけではないことを挙げている。これは、短いRNAの存在を確認した実験の再現に失敗したという話ではない。ARTという生物学的現象の再現性と、AIがヒントなしで同じ発見にたどり着けるかという探索の再現性は、別の問題である。

この二つを混同すると、評価を誤りかねない。再探索でARTを発見できなかったからといって、すでに確認されたARTの配列やRNAの存在まで否定されるわけではない。一方で、一度発見に成功したことだけを根拠に、同じ仕組みを使えば新発見を安定して量産できるとも言えない。

発見後、研究チームはARTの配列を直接モデルに与える、より限定的な試験も実施した。複数の上位モデルは、対象となる配列を直接読める条件であれば、反復構造を高い割合で認識し、説明できたという。しかし、手掛かりが存在する場所をあらかじめ示したうえで特徴を認識させる課題と、巨大なデータベースの中からその場所自体を探し出させる課題では、求められる能力が異なる。

ARTの事例は、「データを見れば特徴を認識できる能力」と「見るべきデータを選び出す能力」との間に、科学的発見を左右する大きな隔たりがあることを示している。 モデルが配列を理解する能力を高めても、探索の途中でその配列を調べなければ成果にはつながらない。今回、当初の仮説を退けた後も調査を続ける判断が発見につながったように、どの疑問を追い、どこまで調べ、どの時点で打ち切るのかという探索の設計も、モデルが持つ知識と同じように重要になる。

ARTがCRISPRに匹敵する技術になるかを見極めるには、まず酵素系そのものの働きを解明し、RNAを変えることで反応を制御できるかを確かめる必要がある。同時にAI研究の側では、答えのある場所をあらかじめ教えなくても、異なる探索の中から未知の仕組みを繰り返し見つけられるかが問われる。実験に利用できる新しい技術と、それを継続的に見つけ出せる探索手法の両方が確立されてこそ、今回の一度の発見が、生物学研究の進め方そのものを変える成果へと発展していく。